小核酸药物以RNA为靶点、通过促进或抑制翻译来调节蛋白质表达，包括ASO（反义寡核苷酸）、siRNA（小干扰 RNA）等。
小核酸药物主要可分为siRNA、ASO和适配体三种类型，其中ASO结构为单链，通常为15-30个核苷酸，通过mRNA结合和降解抑制基因表达，或空间位阻阻断基因转录，具有更容易的体内递送和无载体要求、简单的化学修饰。
小核酸药物主要类型
| siRNA | ASO | 适配体 | |
| 结构 | 双链，通常为20-25个核苷酸 | 单链，通常为15-30个核苷酸 | 单链，通常为20-80个核苷酸，折叠成特定的三维结构 |
| 靶点 | mRNA | 主要是mRNA | 蛋白质，小分子 |
| 作用机制 | 加载到RNA诱导沉默复合体(RISC)识别并切割靶点mRNA | 通过mRNA结合和降解抑制基因表达，或空间位阻阻断基因转录 | 蛋白质结合和调节 |
| 优势 | 低浓度下的高效能、更好的稳定性、长期疗效、相对更容易获得强效siRNA | 更容易的体内递送和无载体要求、简单的化学修饰 | 高亲和力和特异性、强大的抑制潜力、低免疫原性 |
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从市场规模来看，2020年到2024年全球小核酸药物市场规模持续增长，到2024年全球全球小核酸药物市场规模约为52.47亿美元，同比增长18%。
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从全球销售额来看，2020年到2024年全球小核酸药物市场销售额从29亿美元增长到了51亿美元，持续五年销售额增长。
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从市场结构来看，在2023年全球小核酸药物市场中ASO市场份额占比最高，为62.5%；其次为siRNA，市场份额占比为36.7%；第三为适配体，市场份额占比为0.8%。
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具体来看，在2024年全球小核酸药物中销售最高为Spinraza，销售额为15.73亿美元；其次为Amvuttra，销售额为9.71亿美元。
2024年全球小核酸药物销售排名
|
商品名 |
类型 |
研发公司 |
靶点 |
2024年销售额（亿美元） |
|
Spinraza |
ASO |
Lonis/Biogen |
SMN2 exon 7 |
15.73 |
|
Amvuttra |
siRNA |
Alnylam |
TTR |
9.71 |
|
Exondys |
ASO |
Sarepta |
DMD exon 51 |
9.67 |
|
Vyondys 53 |
ASO |
Sarepta |
DMD exon 53 |
|
|
Amondys 45 |
ASO |
Sarepta |
DMD exon 45 |
|
|
Leqvio |
siRNA |
Alnylam |
PCSK9 |
7.54 |
|
Givlaari |
siRNA |
Alnylam |
ALAS1 |
2.56 |
|
Onpattro |
siRNA |
AInylam |
TTR |
2.53 |
|
Oxlumo |
siRNA |
Alnylam |
HAOI |
1.67 |
|
Wainua |
ASO |
Lonis/Akcea |
TTR |
0.85 |
|
Tegsedi |
ASO |
Lonis/Akcea |
TTR |
0.34 |
|
Waylivra |
ASO |
Lonis/Akcea |
APOC3 |
|
|
Qalsody |
ASO |
Lonis |
SOD1 |
0.32 |
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